研究人员在免疫缺陷小鼠模型体内证实转基因表达的消退不受抗病毒/转基因免疫反应影响

一项新研究结果明确显示，仅用腺相关病毒作为载体的基因疗法对先天性肾上腺皮质增生症来说只能暂时缓解遗传缺陷，“改造后”的细胞最终仍将被携带突变基因的新肾上腺皮质细胞取代。
研究人员在免疫缺陷小鼠模型体内证实，转基因表达的消退不受抗病毒/转基因免疫反应影响。因此，单一的通过腺病毒载体进行的、以补偿功能性基因拷贝为目的的基因疗法只能暂时性缓解。
载体基因疗法已被证明可以有效转导肾上腺皮质，短期内恢复肾上腺正常分泌。然而，位于肾上腺的干细胞对肾上腺皮质细胞具有不断更新替代作用。
这种肽毒素是目前瑞典动物王国中毒性最大的物质，这一发现令人兴奋。我们已经知道，生活在热带水域的鸡心螺也会产生肽毒素。这些纽虫生活在寒冷的水域，如英国和挪威的海岸线以及瑞典西海岸。
巨纵沟纽虫在受到刺激时会释放出大量对甲壳类动物有毒的粘液。通过和分析，研究团队从粘液中鉴定出丰度最高的肽。这种称为的肽是31个残基的毒素。他们分离和合成肽段，并通过3D核磁共振来确定其结构。
由于毒素通常影响细胞内的离子通道，研究小组检测了如何影响各种生物体的钠离子通道。 实验表明，它对德国小蠊、果蝇和瓦螨有效。此外，还导致入侵物种青蟹的瘫痪和死亡。不过，对哺乳动物钠离子通道的检测证明作用没那么强烈，因而研究小组认为可能对人体没有毒性。
科学家们发现了一种可以切断炎症的新型代谢过程，这个被称为的分子是一种来自葡萄糖的分子，是巨噬细胞的一种强有力开关。而巨噬细胞这种免疫系统中的重要细胞，也就是许多炎症性疾病的核心，包括关节炎，炎症性肠病和心脏病等。
这一发现以及它开辟的新研究途径为我们打开了一扇新的大门，我们希望将来有一天能帮助到目前仍然难以治疗疾病的患者。
该结构显示了10道跨膜折叠和大量胞外环，其中一个特别无序。蛋白跨膜结构域含有一个高度保守的空腔，使人联想到跨膜受体的配体结合位点。这个类似口袋的腔面朝蛋白外表面，形状、尺寸以及容易从外部接近等特点都让其成为科学家眼中特别有吸引力的药物靶点。
研究人员分别诱变了双层细胞膜的革兰氏阳性菌大肠杆菌和单层细胞膜的革兰氏阴性菌枯草芽孢杆菌结构，发现即使空腔结构仅发生轻微改变，大肠杆菌和枯草芽孢杆菌的结构不稳定性就会迅速扩大，细胞变得畸形，直至坍塌、破裂和内容物泄漏。
新皮层区域之间通过复杂庞大的轴突投射网络相互沟通。然而，由于缺乏技术系统性地在单细胞水平大规模验证神经元投射，因此科学界对脑内信息传输的逻辑至今仍处于“盲人摸象”阶段，并不知道1个神经元仅向1个皮层区域投射信号，还是向多个区域投射信号。